早作诊断，早日治疗，还让病人们团结起来，发出自己的声音，对药企的药物研发有了一定的影响。
从没有这么一刻，病人们发现，自己团结起来所展现出来的力量，竟然这么强大。
而传说中的个体化基因治疗，竟然离自己如此之近。
就在三清闯入罕见病领域，开疆辟土，斩获颇丰的时候。
全球药企也在盯着这一片未开垦的处女地，提前布局，加速跑马圈地。
要知道，罕见病的用药越是艰难，对医药企业而言，这个赛道上蕴藏着的机会也就越多。
从市场规模的角度看，与已经厮杀成一片红海的肿瘤领域相比，罕见病是个巨大的蓝海，市场潜力惊人。
各大跨国药企都在前赴后继研发孤儿药，比如诺华，罗氏，拜耳，辉瑞，武田等。
与其他疾病相比，孤儿药研发相对高投入，低风险，产出也较高，这一点在海外市场已经被反复验证过。
不少罕见病的患病人数，比一些关注度很高的肿瘤瘤种，如白血病，黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病，患者多数需要终身服药，平均用药周期远超肿瘤药品。
行业报告显示，国内罕见病赛道正在腾飞前夜，预估市场规模5-10年内会突破100亿美元，而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%，或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。
上个月，辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整，罕见病被纳入为六大独立事业部之一。
据悉，辉瑞在罕见病业务方面，已在国内上市多款罕见病药物，主要涵盖血友病，多发性神经疾病，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。
近段时间以来，阿斯利康也频繁在罕见病业务领域出手，不仅去年9月对外宣布正式成立华夏罕见病业务部，而且在7月完成了一笔高达390亿美元的对罕见病巨头alexion的并购案件。
而罗氏制药，在去年8月花费30亿美元与shape therapeutics达成多靶点战略合作和许可协议，共同开发针对帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。
其实早在2年前，罗氏制药就以43亿美元收购了基因治疗先驱spark therapeutics，这家公司管线非常丰富，涵盖了遗传性眼病，血友病，溶酶体贮积症，以及神经退行性疾病。
3年前，武田制药更是花费巨资650亿
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